Un equipo internacional de investigadores, liderado por el Instituto Allen (EE.UU.), ha desarrollado una serie de innovadoras herramientas biológicas denominadas vectores AAV potenciadores, que representan un avance crucial para terapias génicas dirigidas a tratar enfermedades cerebrales específicas.
Estas herramientas, presentadas en ocho estudios publicados en la revista Cell, permiten dirigirse con alta precisión a tipos específicos de células cerebrales, lo que posibilita corregir defectos genéticos sin afectar a las células circundantes ni generar efectos secundarios no deseados.
Los vectores AAV potenciadores consisten en un virus adenoasociado (AAV) inofensivo que actúa como vehículo para introducir ADN diseñado en el interior de las células. Incluyen un segmento llamado potenciador, que funciona como un interruptor que activa cambios específicos en la función celular.
Este desarrollo forma parte del proyecto Armamentarium for Precision Brain Cell Access, dentro de la Iniciativa Brain de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos.
El avance es relevante porque muchas enfermedades cerebrales, como la epilepsia, surgen por fallos en tipos celulares específicos y no en todo el organismo. Así, la posibilidad de dirigirse con precisión a las células implicadas representa el futuro de la medicina cerebral de precisión, según John Ngai, director del proyecto BRAIN.
Entre los logros recientes, los investigadores aplicaron esta tecnología para estudiar el síndrome de Dravet, una enfermedad neurológica, y para identificar una célula cerebral rara que regula el sueño, abriendo puertas a tratamientos específicos para trastornos del sueño.
Además, las herramientas diseñadas permiten estudiar y modificar diferentes tipos de células en regiones clave del cerebro como el córtex, el cuerpo estriado y la médula espinal, ampliando el conocimiento sobre las células y circuitos cerebrales.
Este avance abre nuevas posibilidades terapéuticas y científicas para abordar enfermedades cerebrales con precisión y eficacia.
