En un hecho sin precedentes en la medicina europea, el Hospital Universitario La Paz de Madrid ha logrado que una niña diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad autoinmune rara y potencialmente mortal, entre en remisión completa tras recibir una innovadora terapia con células CAR-T. Este logro marca un hito en el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves y amplía significativamente las fronteras terapéuticas de esta tecnología inicialmente desarrollada para tratar cánceres hematológicos.
La paciente, cuya identidad se mantiene bajo reserva por motivos de confidencialidad, padecía una forma agresiva de dermatomiositis que no respondía a los tratamientos convencionales. Esta patología se caracteriza por una inflamación severa de la piel y los músculos, y en su variante anti-MDA5 puede provocar complicaciones pulmonares graves con alta mortalidad. Frente al deterioro clínico progresivo, el equipo médico de La Paz decidió aplicar de forma compasiva la terapia CAR-T, una estrategia hasta ahora reservada para linfomas y leucemias.
La terapia CAR-T (receptor de antígeno quimérico de linfocitos T) consiste en modificar genéticamente las células inmunitarias del propio paciente para que reconozcan y ataquen células específicas involucradas en la enfermedad. En este caso, el tratamiento fue redirigido para actuar sobre células inmunes responsables del proceso autoinmune, logrando detener la inflamación sistémica y devolver a la paciente a un estado clínico estable.
El caso ha sido descrito por los médicos como una “remisión completa”, lo que significa que los signos clínicos de la enfermedad han desaparecido sin recurrencia durante el seguimiento médico. Se trata del primer caso documentado en Europa —y uno de los pocos en el mundo— en el que la terapia CAR-T ha sido empleada con éxito para tratar una enfermedad autoinmune rara fuera del ámbito oncológico.
“Este avance abre una puerta real a una nueva línea terapéutica para pacientes con enfermedades autoinmunes graves y refractarias”, señaló el Dr. Antonio Pérez Martínez, jefe del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del hospital y uno de los líderes del equipo que gestionó el tratamiento. El hospital ha confirmado que se están estudiando protocolos para ampliar esta experiencia a más pacientes bajo estrictos criterios clínicos.
El éxito de este tratamiento subraya el potencial transformador de las terapias celulares avanzadas y refuerza la posición de España como líder en la aplicación clínica de tecnologías biomédicas de vanguardia. Especialistas de todo el mundo han seguido de cerca este caso, que podría inspirar nuevas investigaciones y ensayos clínicos en enfermedades autoinmunes severas.
